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化学修饰ASO

QM化学修饰ASO 是小核酸药物之一的反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides)英文缩写,基于目前研究结果表明,ASO降解RNA是通过单链ASO直接结合RNA在RNaseH作用下降解RNA。 QM化学修饰ASO是特殊化学修饰的一段长20bp的单链DNA-RNA Chimeras,即用型。对合成的ASO进行一系列化学修饰以提高ASO的稳定性,降低细胞毒性。适合细胞水平和动物体内干扰实验,并且在体内实验中具有更高的稳定性和抑制效果,可采用全身注射或局部注射等多种方式给药,操作简便。

   

ASO调控作用机制:


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Nature reviews Drug discovery, 16(3),2017

ASO作用调控基因机制




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